cellscript——用于臨床研究和免疫治療的細胞翻譯RNA

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CELLSCRIPT™的使命是提供好的產品和技術，以制造和 使用RNA在細胞中進行翻譯，用于臨床研究和治療。

目前的產品包括用于體外轉錄的試劑盒， 使用帽類似物或加帽酶進行 5' RNA 加帽，以及 3' RNA 多聚腺苷酸化，以及用于制造封蓋的多合一試劑盒， poly（A）-tailed mRNA，用于細胞翻譯。

CELLSCRIPT™ 推出 INCOGNITO™ RNA 轉錄試劑盒 用于體外合成含有修飾核苷的RNA， 例如假尿苷 （Ψ） 和/或 5-甲基胞苷 （m5C） 代替 相應的U或C經典核苷（圖1）。這些套件 之所以如此命名，是因為加帽、多聚腺苷化和核苷修飾 RNA產物（稱為“隱身mRNA"）是偽z的 它們不會誘發先天性 免疫反應的程度與相應的未修飾程度相同 轉染到哺乳動物細胞中的 mRNA 表達多種 RNA傳感器。

如期刊文章1-3和專li申請4所述，INCOGNITO RNA 試劑盒和其他產品所采用的技術 基礎是由 Katalin Karikó 教授和 Drew Weissman 教授發明的 賓夕法尼亞大學，并d家授權給 CELLSCRIPT™ 用于所有使用領域。Weissman 和 Karikó 博士表明，隱身 mRNA 除了免疫原性較低外，還可在 比不含 修飾的核苷，在培養細胞（圖2）和整個細胞中 生物體（圖3）。隱身型 Ψ 和 m5C 修飾的 mRNA 編碼 KLF4、LIN28、cMYC、OCT4 和 SOX2 被反復轉染成 體細胞，如成纖維細胞和角質形成細胞，導致高度 有效生成誘導多能干細胞。5

將編碼蛋白質的 INCOGNITO mRNA 遞送至培養中的細胞 或在體內對生物體具有產生治療作用的潛力 通過補償缺失或有缺陷的蛋白質，過表達來發揮作用 所需的蛋白質，誘導細胞表型的變化，或觸發 一種疾病特異性免疫反應。因此，我們相信隱身 mRNA 在再生醫學中將有許多用途，例如： 細胞 編程;細胞療法;細胞、組織或器g移植 或維修;組織或器官工程;酶替代療法 療法;以及免疫療法或免疫調節療法。

聯系 CELLSCRIPT™ 討論用于制造 INCOGNITO 研究級或治療級的試劑盒 mRNA或未修飾的RNA，或可能定制生產適當的 項目RNA的等級和規模。

引用

1.Karikó K， Buckstein M， Ni H， Weissman D. 免疫力 23：165-75,2005 年。抑制RNA識別 通過 Toll 樣受體：核苷修飾和 RNA的進化起源。 期刊論文

2.Karikó K， Muramatsu H， 威爾士 FA， Ludwig J， Kato H， Akira S， Weissman D. 分子療法 16：1833-40， 2008. 將假尿苷摻入 mRNA 中產生z越的非免疫原性 具有增加的翻譯能力和生物穩定性的載體。 期刊論文

3.安德森 B. 村松 H， 納拉加特拉 SR， 貝維拉夸 P. 桑辛 L， Weissman D， Karikó K. 核酸研究 38： 5884–92, 2010.將假尿苷摻入 mRNA 可增強 通過減少PKR激活進行翻譯。 期刊論文

4.例如，美國專li申請號。美國20090286852 期刊文章

5.Warren L， Manos PD， Ahfeldt T， Loh YH， Li H， Lau F， Ebina W， 曼達爾 PK、史密斯 ZD、邁斯納 A、戴利 GQ、布拉克 AS、柯林斯 JJ、 考恩 C、施萊格 TM、羅西 DJ。細胞干細胞。 7（5）： 549–50， 2010.

雜志 品

cellscript細胞翻譯產品：

1、mRNA生產：

-T7 mScript™ 標準 mRNA 生產系統 

2、體外研究轉錄：

-T7-FlashScribe™ 轉錄試劑盒

-T7-Scribe™ 標準 RNA IVT 試劑盒

-SP6-Scribe™ 標準 RNA IVT 試劑盒

3、轉錄后加帽：

-ScriptCap™ m7G 封蓋系統

-ScriptCap™ 2'-O-Methyltransferase Kit

-ScriptCap™ Cap 1 封蓋系統

4、共轉錄加帽：

-MessageMAX™ T7 ARCA-Capped Message Transcription Kit V2

5、轉錄后拖尾：

-A-Plus™ Poly（A） 聚合酶拖尾試劑盒

6、改良的NTP體外轉錄：

-INCOGNITO™ T7 Ψ-RNA 轉錄試劑盒 

-INCOGNITO™ SP6 Ψ-RNA 轉錄試劑盒

-INCOGNITO™ T7 5mC- & Ψ-RNA 轉錄試劑盒

-INCOGNITO™ T7 ARCA 5mC- & Ψ-RNA 轉錄試劑盒

7、mRNA脫帽：

-Cap-Clip™ 酸性焦磷酸酶

8、RNase抑制：

-ScriptGuard™ RNase 抑制劑

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